路透伦敦11月16日电- - -英国医疗监管机构周四表示，英国已批准一项基因疗法，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和另一种遗传性血液疾病，这是世界上第一个这样做的国家。
英国药品和保健产品监管局(MHRA)表示，Casgevy是首个使用基因编辑工具CRISPR获得许可的药物，CRISPR的发明者在2020年获得了诺贝尔奖。
镰状细胞病和β-地中海贫血是由血红蛋白基因错误引起的遗传病，血红蛋白是红细胞在体内携带氧气的物质。
MHRA临时主任Julian Beach在声明中说:“镰状细胞病和β-地中海贫血都是痛苦的、终生的疾病，在某些情况下可能是致命的。”
Beach补充说，在临床试验中发现Casgevy可以恢复大多数镰状细胞病和输血依赖性β -地中海贫血患者健康的血红蛋白生成，缓解疾病症状。
MHRA表示，在试验期间没有发现重大的安全问题，并补充说，它正在密切监测该药的安全性。
这种药物是通过从患者骨髓中取出干细胞，并在实验室中编辑细胞中的基因来施用的，然后将修改后的细胞在调理治疗后注入患者体内，以准备骨髓。
美国公司Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O)和CRISPR Therapeutics (CRSP.BN)在另一份声明中对该批准表示欢迎。
CRISPR首席执行官Samarth Kulkarni表示:“我希望这是这项获得诺贝尔奖的技术的许多应用中的第一个，可以使患有严重疾病的患者受益。”
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