演示建立持久的血液学反应Nse贯穿所有患者亚组，与ba无关输血情况及其他同时使用JAK抑制剂治疗
MF贫血的2期研究已经启动，招募了广泛的患者类型
水城,质量。2024年12月8日（GLOBE NEWSWIRE）——Disc Medicine, Inc. （NASDAQ:IRON）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重血液病患者的新疗法，今天发布了积极的最新消息
DISC-0974在骨髓纤维化（MF）和贫血患者中的1b期临床试验结果。该数据在加利福尼亚州圣地亚哥举行的2024年美国血液学会（ASH）年会上的口头会议上公布
研究表明，使用DISC-0974治疗可显著降低hepcidin并增加铁水平，从而对多种患者类型的临床有意义的贫血指标产生积极影响。
“随着我们1b期研究的扩展数据集的呈现，我们对DISC-0974持续展示强大的血液学活性感到鼓舞，包括所有患者亚组的持久血红蛋白增加和输血负担的显着减少。重要的是，无论患者的基线输血负担或同时使用JAK抑制剂，我们都观察到强烈的反应，”Disc Medicine总裁兼首席执行官John Quisel博士说。“有了这些数据，我很高兴地宣布，我们现在已经开始了骨髓纤维化贫血患者的2期试验。”
这项1b期多中心、开放标签的研究，纳入了35名患有MF和贫血的成人患者，包括：不输血依赖的无输血患者（nTD, n=23）、低输血负担的输血依赖患者（TD low, n=5）和高输血负担的输血依赖患者（TD high, n=7）。该试验包括同时接受JAK抑制剂治疗的患者（n=13）和未接受JAK抑制剂治疗的患者（n=22）。DISC-0974每4周皮下注射14 mg （n=1）、28 mg （n=7）、50 mg （n=12）、75 mg （n=9）或100 mg (n=6)，共6次治疗。结果表明:
hepcidin持续大幅下降，从ba下降了75%联系和通信患者血清铁的持续增加，转化为网状红细胞血红蛋白和血红蛋白水平的增加
68%的baseline nTD患者在研究期间血红蛋白升高≥1.5 g/dL， 50%患者持续升高≥12周
100%的TD患者在12周内接受1-2次输血seline （TD Low）实现了输血需求降低≥50%
80%的TD Low患者在16周内实现了输血独立性（TI）
60%的输注3-12次的TD患者在12周的时间内接受了输血seline （TD High）使输血需要量减少≥50%
40%的TD High患者在12周内实现了输血独立
54%的患者接受co联合JAK抑制剂治疗取得了主要的血液学反应
DISC-0974总体耐受良好评估剂量水平。腹泻是主要原因。仅有不良事件（AE）发生被认为与DISC-0974相关并在两个或更多受试者中报告。大多数ae都没有被认为与DISC-0974有关。
管理层将于今天（12月8日，周日，美国东部时间晚上9点/太平洋标准时间下午6点）召开电话会议，回顾会议期间提出的重点数据，并制定下一步发展计划。请在Disc网站（https://ir.discmedicine.com/）的活动和演示页面注册参加活动。
一个布特盘- 0974
DISC-0974是一种正在研究的单克隆抗体（mAb），靶向bmp信号共受体血凝素（HJV），用于抑制炎症性贫血患者血凝素（hepcidin）的产生并增加血清铁水平。Disc -0974于2019年从艾伯维获得授权。炎症性贫血由hepcidin异常升高引起，是第二常见的贫血形式，影响着美国数百万患者的多种疾病，如慢性肾病、骨髓纤维化、癌症、自身免疫性疾病和其他带有炎症成分的疾病。Disc已经在健康志愿者的1期临床试验中建立了Disc -0974的临床机制证明，在骨髓纤维化和贫血患者中完成了1b期临床试验，并启动了Disc -0974在MF贫血患者中的2期临床试验，以及Disc -0974在未接受透析的慢性肾脏疾病和贫血患者中的1b/2a期临床试验。
DISC-0974是一种研究性药物，尚未在全球任何司法管辖区批准用作治疗。
一个关于骨髓纤维化性贫血
骨髓纤维化（MF）是一种罕见的慢性血癌，目前仅在美国就影响了大约25,000名患者。严重、进行性和治疗抵抗性贫血是MF的主要临床表现。在诊断时，超过80%的MF患者患有贫血，并逐渐恶化，最终使大多数患者依赖于慢性红细胞输注。最近的研究表明hepcidin是骨髓纤维化中贫血的关键分子驱动因子。在MF患者中，Hepcidin升高约12倍，并且与疾病严重程度、贫血和红细胞输注需求相关。
一个关于椎间盘医学
Disc Medicine是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为严重血液病患者发现、开发和商业化新的治疗方法。我们正在构建一系列创新的、潜在的一流治疗候选药物，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物学途径，特别是血红素生物合成和铁稳态，来解决广泛的血液疾病。欲了解更多信息，请访问www.discmedicine.com。
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本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的“前瞻性陈述”，包括但不限于关于Disc对其针对MF和贫血患者的Disc -0974的1b期临床研究的期望的明示或暗示陈述，包括其结果。使用诸如但不限于“相信”、“期望”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜在”、“继续”、“可能”、“可能”、“计划”、“将”、“应该”、“寻求”、“预期”或“可能”等词或这些词的否定词以及旨在识别前瞻性陈述的其他类似词语或表达。前瞻性陈述既不是历史事实，也不是对未来业绩的保证。相反，它们是基于Disc目前的信念、对Disc未来业务、未来计划和战略、临床结果和其他未来情况的期望和假设。新的风险和不确定因素可能不时出现，不可能预测所有风险和不确定因素。对任何此类前瞻性陈述的准确性不作任何陈述或保证（明示或暗示）
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