

这是一款很吸引人的车型。对CAR-T的需求往往超过供应,导致等待时间过长。斯坦福大学(Stanford)儿科肿瘤学家克里斯托·麦考尔(Crystal Mackall)说:“我们看到,生物技术的细胞和基因治疗途径有限,这引发了越来越大的紧张。””。说统计。“人们很容易说,‘好吧,为什么不让我为我的病人做这件事呢?’”
即使是这些治疗方法也要花费数万美元,部分原因是批准的CAR-T产品是单独的治疗方法,每一种都针对特定的患者。但许多公司也在研究现成的CAR-T疗法。在某些情况下,这意味着从健康供体中提取T细胞。其中一些疗法已经过临床试验。
在其他情况下,公司正在努力改造人体内的细胞。这一过程将使CAR-T的运送变得更加简单和廉价。使用传统的CAR-T疗法,患者必须接受化疗来破坏现有的T细胞。但是对于体内CAR-T,这一步是不必要的。Capstan Therapeutics公司的首席技术官Priya Karmali说,由于这些疗法不需要在患者体外进行任何细胞操作,“你可以将其应用于门诊诊所”。Capstan Therapeutics公司正在开发体内CAR-T疗法。“你不需要专门的中心。”
一些体内策略,如离体策略,依赖于病毒载体。Umoja Biopharma的平台使用病毒载体,但也使用第二种技术来促进基因工程细胞在药物雷帕霉素的存在下存活和扩增。去年秋天,该公司报告说,它已经成功地在非人类灵长类动物体内产生了CAR-T细胞。
在Capstan Therapeutics,研究人员正在采取不同的策略,使用脂质纳米颗粒将mRNA传递到T细胞中。当病毒载体将CAR基因放入细胞的DNA中时,这种变化是永久性的。但是对于mRNA, CAR只能在有限的时间内起作用。“一旦战争结束,你不会希望士兵们永远躲藏起来,”卡尔马里说。
有了CAR-T,还有许多潜在的战场需要征服。CAR-T疗法已经显示出超越白血病的前景。今年早些时候,研究人员报告了15名狼疮和其他自身免疫性疾病患者的惊人结果。CAR-T也被用于治疗实体瘤、心脏病、衰老、HIV感染等。随着有资格接受CAR-T疗法的人数增加,降低成本的压力也在增加。
科学家们终于在将CAR-T植入实体肿瘤方面取得了进展。去年秋天,我写了一篇关于障碍和进步的文章。
在CAR-T疗法的早期,病人死亡的信息引发了对治疗安全性的质疑。