华盛顿(美联社)——周一，礼来公司(Eli Lilly)一种备受关注的阿尔茨海默症药物赢得了联邦健康顾问的支持，这为该药物有望被批准用于治疗由这种脑剥夺性疾病引起的轻度痴呆患者奠定了基础。
美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)的顾问一致投票认为，这种药物适度减缓疾病的能力超过了它的风险，包括必须监测的脑肿胀和出血等副作用。
“我认为试验中的证据非常有力地证明了这种药物的有效性，”专家组成员、美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)统计学家迪恩·福尔曼(Dean Follmann)说。
FDA将在今年晚些时候做出批准的最终决定。如果该机构同意专家组的建议，这种名为donanemab的药物将成为第二种在美国获得批准的阿尔茨海默病药物，该药物被证明能够令人信服地减缓阿尔茨海默病引起的认知衰退和记忆问题。FDA去年批准了日本制药商卫材(Eisai)生产的一种类似的注射药物Leqembi。
礼来公司根据患者大脑中tau蛋白的水平对其进行分组，这种蛋白可以预测认知问题的严重程度。这促使FDA审查员质疑患者是否需要在服用药物之前通过脑部扫描来筛查tau蛋白。但大多数小组成员认为，有足够的证据表明这种药物的益处，可以在不筛选蛋白质的情况下广泛开处方。
斯坦福大学(Stanford University)的托马斯·蒙廷(Thomas Montine)博士是该小组的主席，他总结了小组的意见，他说:“强制要求进行tau成像是没有必要的，这将引起对治疗的严重实际和获取方面的担忧。”
人们普遍预计FDA将在3月份批准该药。但该机构表示，将要求其神经病学专家小组公开审查该公司的数据，这一出人意料的延迟令分析师和投资者感到意外。
在高水平上，礼来公司的结果与Leqembi的结果一致，两种药物都显示出轻度减缓早期阿尔茨海默病患者的认知问题。这家总部位于印第安纳波利斯的公司对1700名患者进行了一项研究，结果显示，每月接受静脉注射的患者比接受假治疗的患者衰退速度慢35%左右。
但礼来公司在测试其药物的方式上存在差异，这给FDA提出了质疑。
其中一个变化是测量患者的tau蛋白，并排除了蛋白质水平非常低或没有的患者。但专家小组成员表示，有足够的其他测量数据可以确信，几乎所有患者都可以从这种药物中受益，无论他们的水平如何。
另一个关键的区别是，礼来公司研究的是，当患者的淀粉样蛋白水平达到非常低的水平时，他们就会停药。淀粉样蛋白是一种粘性的脑斑块，是导致阿尔茨海默氏症的原因之一。
礼来公司的科学家表示，停止治疗是该药物的一个关键优势，它可以减少副作用和成本。但FDA工作人员表示，礼来公司提供的数据很少，无法支持最佳停药时间或患者可能需要多快重新开始治疗。
尽管存在这些问题，但许多小组成员认为停止剂量的可能性带来了希望。
西北大学的Tanya Simuni博士说:“这对社会来说是一个巨大的成本节约，我们谈论的是昂贵的治疗和昂贵的监控。”她和其他专家表示，需要对患者进行跟踪和测试，看看他们的情况如何，以及是否需要恢复治疗。
donanemab的主要安全性问题是脑肿胀和出血，这是所有淀粉样蛋白靶向药物的共同问题。
据FDA称，donanemab研究中有3例死亡与该药有关，均涉及脑肿胀或出血。其中一人死于中风，这是一种危及生命的并发症，在阿尔茨海默病患者中更为常见。
FDA的专家组一致认为，这些风险可以通过警告标签和对医生的教育以及医学扫描来解决，以识别中风风险更高的患者。
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