作者:路德维希·伯格
(路透社)-赛诺菲(Sanofi)最先进的多发性硬化症(MS)候选药物未能达到治疗复发型多发性硬化症的两项后期试验的主要目标，使这类药物的前景变得黯淡。
这家法国制药公司周一表示，两项III期试验表明，在降低一种非常常见的多发性硬化症的复发率方面，其实验性每日药片tolebrutinib并不比其现有的多发性硬化症药物Aubagio更好。这种多发性硬化症的特点是孤立发作后短暂好转。
为了缓解赛诺菲的挫折，该公司表示，第三个单独的后期试验表明，托勒布替尼达到了治疗渐进性或稳步恶化的多发性硬化症的主要目标，这种疾病不太常见，目前还无法治疗。
在该试验中，与无效的安慰剂相比，赛诺菲的候选药物减缓了残疾的进展。
研发主管Houman Ashrafian表示:“Tolebrutinib代表了一个前所未有的突破，作为一种潜在的首发治疗选择，在残疾积累方面具有临床意义。”
该公司补充说，它将与监管机构讨论这些结果，目标是在2024年底前申请批准。
赛诺菲正在多发性硬化症(一种使人衰弱的神经疾病)领域寻求机会，以弥补最近Aubagio药丸专利保护结束后的收入损失，这是该公司努力成为抗炎药巨头的一部分。
该公司首席执行官保罗?哈德森(Paul Hudson)去年10月出人意料地放弃了2025年的利润率目标，以增加药物开发支出，此后他一直在努力重获投资者对制药管道的信心。
近几个月来，该公司的股价有所反弹，原因是该公司推出了一些药物，包括保护婴儿免受一种常见呼吸道感染的贝福图斯(Beyfortus)。
Tolebrutinib是在2020年以37亿美元收购Principia Biopharma后获得的，它属于一类被称为Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂的化合物，也吸引了诺华、罗氏和默克等制药巨头。
它们被设计用来选择性地阻断MS背后有害的自身免疫反应，比标准的免疫抑制药物更有针对性。
然而，投资者一直对收入前景感到不安，因为它可能与肝损伤有关，而且疗效不确定。
2022年，出于对肝损伤的担忧，赛诺菲的三项托勒布替尼研究暂停了新患者的招募，这些研究当时仍在招募志愿者。
周一，赛诺菲仅表示肝脏安全性与之前的研究一致，更多数据将于9月20日公布。
默克公司(Merck KGaA)的BTK抑制剂也一直受到肝脏安全性的审查。去年12月，该药在多发性硬化症试验中未能达到疗效目标，这对这家德国公司的增长雄心是一个重大打击。
罗氏的子公司基因泰克(Genentech)仍在竞争中，但去年11月也出现了对其BTK抑制剂的安全担忧。其竞争对手诺华(Novartis)表示，其BTK候选药物没有出现肝损伤迹象。赛诺菲周一仅提供了两项复发性多发性硬化症试验(GEMINI I和II)以及一种进展性多发性硬化症的HERCULES试验的简要总结。
该公司表示，相关细节将于9月20日在哥本哈根举行的欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会(ECTRIMS)会议上公布。
赛诺菲补充说，另一项名为PERSEUS的III期研究仍在进行中，预计将于2025年获得结果。
(路德维希·伯格报道;蔡玛格丽特编辑)
