【编者按】在生物医药的星辰大海中，每一次技术突破都可能点亮无数生命的希望。特发性肺纤维化（IPF）作为一种进行性、致命的肺部疾病，全球约300万患者长期面临治疗选择有限、药物副作用明显的困境。传统疗法虽能延缓病程，但每日频繁服药及潜在的肝损伤风险，让患者生活质量大打折扣。而今，一则来自前沿领域的消息令人振奋：三洋生物制药凭借其独创的基因递送平台SENS，正携手国家新药开发基金，全力攻关下一代mRNA疗法。这不仅意味着更精准、长效、安全的治疗可能，更标志着基因治疗在肺部疾病领域迈出了关键一步。以下带来详细解读，看这项“选择性纳米壳”技术如何有望打破困局，为肺纤维化患者带来呼吸的新生。
三洋生物制药正在推进下一代特发性肺纤维化治疗药物的研发。三洋生物制药是三洋集团医药与生物板块的子公司。
公司于22日宣布，其已被韩国药物开发基金主导的“2025年第二次国家新药开发项目”下的新药研发生态系统构建研究课题选中，并已签署协议，将共同开发特发性肺纤维化治疗候选药物。据此，韩国药物开发基金将在未来两年内为公司提供候选药物开发所需的研究资金支持。
特发性肺纤维化是一种慢性进行性肺部疾病，由于肺部纤维化变硬导致肺功能恶化。全球患者人数估计约为300万。去年，特发性肺纤维化治疗药物市场规模已达到约32.9亿美元，预计到2034年将增长至约60.7亿美元。
三洋生物制药计划利用其专为克服现有疗法局限性而自主研发的基因递送系统“SENS”，开发用于治疗特发性肺纤维化的mRNA治疗候选药物。
mRNA是携带蛋白质合成信息的遗传物质。mRNA疗法的原理是通过将mRNA注入人体，让人体自身直接产生治疗性物质。目前获批的疗法是抑制转化生长因子β的口服药物。它们虽能延缓疾病进展，但需要每日服用三次，且长期使用可能引起胃肠道不适或肝功能异常等副作用。
三洋生物制药的SENS是一项能将下一代RNA基治疗药物选择性递送至肝脏、肺部、脾脏等特定组织的技术。通过本项目，公司旨在实现以mRNA形式抑制纤维化诱导的调节因子，并利用SENS将其选择性递送至肺组织，从而推导出临床前候选药物。
公司相关负责人表示：“SENS平台具有向特定组织选择性递送的优势。”他补充道：“我们将重点通过增强药效持续性和安全性来提高治疗效率。”他还说：“通过这个项目，我们将展示公司在基因治疗领域的全球技术竞争力。”
国家新药开发项目是一项为加强国内制药和生物产业的国际竞争力而启动的跨政府部门国家研发计划。自2021年起，其旨在用10年时间支持新药研发的全周期阶段，目标包括加强国内新药研发生态系统、创造全球实用化成果以及实现公共卫生领域的公益效益。
