【编者按】在抗癌战场上，每一次突破都承载着无数生命的希望。近日，一款名为“Lirafugatinib”的靶向抗癌药物在胆管癌治疗领域传来捷报，其二期临床试验数据令人振奋。这款由HLB公司研发的新药，精准抑制FGFR2基因，在疗效与安全性上均展现出超越现有疗法的潜力。尤其对于既往治疗失败的患者，它可能成为一道新的曙光。更值得关注的是，该药在未接受过化疗或FGFR抑制剂的患者中，疗效更为显著，甚至引发了将其作为一线治疗方案的学术讨论。随着本月即将向美国FDA提交上市申请，这款药物有望为全球胆管癌患者带来新的治疗选择。以下是详细报道：
HLB公司于11日宣布，其正在开发作为胆管癌治疗药物的靶向抗癌药“Lirafugatinib”，在二期临床试验中显示出优于现有疗法的疗效和安全性。基于这些结果，公司计划于本月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交Lirafugatinib作为胆管癌二线治疗药物的申请。
HLB的子公司Elevar Therapeutics于9日（当地时间）在美国临床肿瘤学会胃肠道癌症研讨会（ASCO GI 2026）上，公布了针对携带FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者的Lirafugatinib二期临床试验结果。
负责报告结果的欧洲主要研究者、法国古斯塔夫·鲁西癌症中心的Antoine Hollebecque教授解释道：“Lirafugatinib是一种仅精准抑制FGFR2的药物，对于既往治疗失败的胆管癌患者而言，可能是一个有意义的治疗选择。”
临床结果显示，在接受Lirafugatinib治疗的患者中，客观缓解率（即肿瘤体积明显缩小的患者比例）为46.5%，疾病控制率（即疾病未恶化的患者比例）高达96.5%。中位缓解持续时间为11.8个月。即使在先前其他FGFR抑制剂治疗失败的患者组中，该药也显示出疗效，客观缓解率为23%，疾病控制率为77%。
值得注意的是，在11名从未接受过化疗或FGFR抑制剂治疗的患者中，客观缓解率达到63%，中位缓解持续时间为9.2个月，中位无进展生存期为11个月。这引发了学术界关于该药作为胆管癌一线治疗潜力的讨论。
在安全性方面，Lirafugatinib总体上被评估为可预测且可管理。常见副作用包括口腔炎和手足综合征，大多与药物作用机制相符。FGFR抑制剂的关键副作用——高磷血症和腹泻的发生率分别为20.7%和21.6%。这些比率低于已获批的胆管癌治疗药物Pemigatinib（高磷血症60%，腹泻47%）和Futibatinib（高磷血症85%，腹泻39%）。
专家们对显示肿瘤缩小的瀑布图评价尤为深刻。一位专家指出：“肿瘤显著缩小的案例以及接近一年的缓解持续时间值得关注。”同时也谨慎提示，不同研究之间不宜直接比较。
鉴于Lirafugatinib显示出克服泛FGFR抑制剂耐药性的潜力，学术界视其为治疗选择有限的患者的一个潜在新选项。
在这些积极评价的推动下，Elevar公司计划于本月向FDA申请将Lirafugatinib作为胆管癌二线治疗药物。该药于2023年被指定为创新药物，也可能有资格获得优先审评。
HLB集团生物战略规划团队高级经理Nam Kyung-sook表示：“这些临床结果表明，Lirafugatinib是现有治疗后一种有效的靶向治疗选择。除了向FDA提交申请外，我们还计划继续开发Lirafugatinib，不仅用于胆管癌，也将其开发为一种针对FGFR融合或重排的肿瘤不可知论疗法。”
