在一项新的突破性研究中，两种新的基因编辑疗法被发现安全有效，它们针对的是具有遗传易感性的人的高胆固醇水平。
虽然像他汀类药物这样的强效药物可以帮助控制大多数人的胆固醇，但它们不能治疗那些有心脏病易感基因的人。但周日在费城举行的美国心脏协会(AHA)年会上发表的两项研究可能有一天会改变这种情况。
在美国食品和药物管理局考虑批准这两种治疗方法之前，还需要进行数年的额外研究，但这并没有抑制心脏专家们的兴奋。
纽约南岸大学医院诺斯韦尔心血管研究所重症监护服务主任休·卡西埃尔博士告诉NBC新闻:“除了革命性之外，没有别的方法可以将其归类。”他没有参与这两项研究。
其中一种治疗方法来自波士顿的Verve Therapeutics，它使用了一种针对PCSK9基因的基因编辑方法，对该基因进行了微小的改变。Verve的联合创始人兼首席执行官Sekar Kathiresan博士告诉NBC新闻，这种效果类似于永久擦除剂，删除了基因促进胆固醇水平上升的能力。
理论上，一次性治疗应该持续一生。
Verve的首席科学官、资深研究作者安德鲁·贝林格博士在美国心脏协会的新闻发布会上说:“这项研究揭示了一种新的治疗选择的潜力，而不是几十年来每天服用药片或间歇性注射来降低有害胆固醇，这种单一疗程的治疗可能会导致几十年来LDL-C的深度降低。”
在Verve的初步研究中，10名患者中的大多数接受的剂量并没有对他们的低密度脂蛋白水平产生可测量的影响，但有3名患者接受了更高的剂量。在这些患者中，低密度脂蛋白胆固醇水平降低了一半以上。
Verve的研究仅限于患有家族性高胆固醇血症的人，他们的胆固醇水平从出生起就很高。这些患者中的许多人在30多岁或40多岁时心脏病发作。
曾在马萨诸塞州总医院工作的心脏病专家Kathiresan告诉NBC新闻，他长期以来一直致力于研究为什么有些人在年轻时心脏病发作，而另一些人却没有。由于他的家族有严重的高胆固醇病史，他的兄弟在2012年死于心脏病发作，享年40岁。
就在那时，Kathiresan决定“尝试开发一种疗法，以避免像我的家庭那样发生的悲剧。”
专家们对这项新技术的前景表示欢迎。
纽约市哥伦比亚大学欧文医学中心血管内服务主任Sahil Parikh博士告诉NBC新闻:“虽然需要更大规模和更长期的研究来评估有效性、持久性和安全性，但这应该是心血管疾病治疗基因靶向时代的开端。”
另一种治疗高胆固醇的新型基因疗法的研究结果也在周日的美国心脏协会会议上公布。
初步的研究结果为治疗一种特别危险的胆固醇——脂蛋白(a)提供了初步的线索。
这种特殊类型的胆固醇水平高的人胆固醇堵塞动脉的风险极高。这是因为Lp(a)附着在低密度脂蛋白胆固醇上，使这些低密度脂蛋白颗粒更粘，更容易形成斑块。
这种情况是遗传的，所以饮食和锻炼没有区别。
“如果进一步的试验表明这种药物- lepodisiran -是安全的，可以减少心脏病发作和中风，这对患者来说将是一个好消息，因为它消除了我们无法治疗的风险因素，”该研究的主要作者，俄亥俄州克利夫兰诊所心脏，血管和胸科研所的首席学术官Steve Nissen博士在美国心脏协会的新闻发布会上说。
尼森和他的同事尝试了一种名为lepodisiran的药物，它的目标是mRNA。在这种情况下，mRNA告诉身体产生Lp(a)，但药物会关闭这一过程。
尼森的研究规模很小，仅涉及美国和新加坡的48名成年人。所有人的Lp(a)水平都非常高。总的来说，这种药物是安全的，没有主要的副作用。
但药物也超出了预期，显著降低了他们的Lp(a)水平。研究发现，在近一年的时间里，一次注射就能使Lp(A)下降94%以上。
研究结果发表在11月12日的《美国医学会杂志》上。
Nissen告诉NBC新闻:“这确实给脂蛋白升高的患者带来了很多希望。”“我们正在尽可能快地工作，因为每天都有患者死于这种疾病。我们无法治疗它，我们需要改变这一点。”
据美国全国广播公司新闻报道，多达6400万美国人的脂蛋白a水平升高，其中最常见的是非洲和南亚后裔。
尼森预测，有一天，lepodisiran可能会被用作“这种以前无法治愈的疾病的年度疫苗治疗方法”。
更多信息:Steven E. Nissen等，Lepodisiran，一种延长持续时间的短干扰RNA靶向脂蛋白(a)， JAMA(2023)。DOI: 10.1001 / jama.2023.21835
访问美国疾病控制和预防中心了解更多关于家族性低胆固醇血症的信息。期刊信息:《美国医学会杂志》
版权所有?2023 HealthDay。版权所有。
引用:两项新的研究指出了基因治疗高胆固醇的希望(2023,11月18日)
作品受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。的有限公司
内容仅供参考之用。
