Vadadustat:肾脏病患者贫血的错失机会

综合作者 / 花爷 / 2025-09-08 07:57
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  慢性肾脏疾病相关的症状性贫血患者进行慢性维护性透析,现在也可以使用vadadustat代替促红细胞生成剂,如达贝泊汀。德国卫生

  慢性肾脏疾病相关的症状性贫血患者进行慢性维护性透析,现在也可以使用vadadustat代替促红细胞生成剂,如达贝泊汀。德国卫生保健质量和效率研究所(IQWiG)现在已经在早期效益评估中检查了与适当的比较疗法(ACT)相比,新药是否为这些患者提供了额外的效益。该(德语)报告于2024年9月出版,英文翻译于2024年11月出版。

  根据制造商在其档案中引用的两项研究的现有结果,无法确定vadadustat的总体优势或劣势;个人的积极和消极的影响可以在副作用中看到。因此,与ACT相比,vadadustat的额外益处尚未得到证实。

  几乎没有任何有益结果的研究

  贫血通常伴有疲劳、头晕、头痛和身体虚弱等症状。由此导致的身体机能下降也会影响患者的生活质量。然而,在这些研究中没有记录有关症状和与健康有关的生活质量类别的结果的信息。因此,在使用vadadustat治疗期间,持续较低的血红蛋白水平对患者的健康有什么影响尚不清楚。

  在较小的研究中,其结果不包括在效益评估中,制造商先前询问了患者的健康状况,从而证明患者报告的结果可以并且应该在使用vadadustat治疗期间进行记录。IQWiG药物评估部门的慢性病部门负责人Daniela Preukschat说:“用于效益评估的研究数据并没有说明患者在治疗期间和治疗后的感受。记录与患者相关的结果是完全可行的。错失了为患者和治疗决策收集重要数据的机会。”

  G-BA决定附加效益的程度

  档案评估是根据G-BA监督的《药品市场改革法案》(AMNOG)进行的早期效益评估的一部分。在档案评估公布后,G-BA进行评论程序,并对附加效益的程度做出最终决定。

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