一位绝望的运动神经元病（MND）母亲向韦斯·斯特里廷发出令人心碎的信息，恳求他帮助自己获得一种能延缓症状的突破性治疗。57岁的塞金·麦圭尔克去年被诊断出由SOD1基因突变引发的MND亚型，这种病症可通过新型药物托夫生（tofersen）靶向治疗。尽管英国国民医疗服务体系（NHS）可免费获得该药物，却没有任何医院愿意承担她接受治疗所需的床位和护理费用。
目前约有40名患者通过特殊计划接受托夫生治疗，但约20名患者被不公正地拒之门外。塞金向卫生大臣呼吁介入此事时写道：”在去年的工党会议上，您说NHS已变成两级服务体系。您说得对。否则为什么它能用托夫生挽救某些人的生命，却拒绝我和其他处境相同的患者？”
“我的MND症状每天都在恶化。您掌握着权力，请运用它。”SOD1基因突变约占MND病例的2%。托夫生通过阻止有毒蛋白质产生发挥作用。
两周前，英国药品和保健品管理局（MHRA）批准该药物在英使用，该机构负责评估新药安全性和有效性。
但英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）预计需要数月时间评估该药物是否具备成本效益以纳入NHS常规处方。
在此期间，制药商渤健（Biogen）通过早期准入计划向NHS免费提供托夫生。但仅部分医院参与该计划，且无一能收治育有一子的塞金。
该药物需每月进行腰椎穿刺，每位患者年治疗护理成本预估为1.5万至3万英镑。
来自沃里克郡拉格比镇的塞金直接向斯特里廷喊话：”每天，我能做的事都在减少。”
“韦斯，我诚心问你，若你处在我的位置会作何感想？如果是你妻子、父母，或上帝 forbid 你的孩子遭遇这种毁灭性疾病呢？”
“我的身体正在衰竭，希望明明存在，却被官僚程序、复杂流程和资金短缺阻隔。我们需要NHS的支持指引，而非更多抗争。救助不该厚此薄彼。”
威尔士庞特普里斯32岁的埃利斯·米勒德同样迫切渴望获得该药。他母亲2021年6月死于MND，他本人于2023年11月确诊。
埃利斯表示在等待用药期间病情”急剧恶化”。他解释该药能带来”一线希望”：”我现在还能自理，但若得不到治疗就会丧失这种能力。这关系到我能否保持独立性和生活质量。”
“我感觉被剥夺了基本医疗权。明明存在能帮助我的治疗，我却要为争取用药资格而战——这还是在面对绝症诊断压力的前提下。”
运动神经元病协会将在社交媒体发布塞金朗读信件的视频。该慈善机构参与事务主任理查德·埃文斯表示，塞金和埃利斯这样的患者”没有时间等待”。
他补充道：”患者每错过一天用药，就意味着MND症状又进展一天。”
“托夫生目前仍免费且已获MHRA许可。我们无法接受NHS找不到资源为塞金等21名SOD1型MND患者提供这种救命治疗。”
“卫生大臣韦斯·斯特里廷有权干预——议会跨党派MND小组已请求与其会面。我们敦促他倾听诉求，希望此刻他能重视这个强烈呼声。这种骇人状况不能再持续了。”
英国卫生与社会保障部发言人表示：”本届政府致力于改善包括MND患者在内的神经系统疾病患者护理，确保他们获得所需支持和治疗。”
本文由路知网原创发布，未经许可，不得转载！
本文链接：https://m.yrowe.com/zt/14011.html
