编者按：在医学的边界，希望与绝望往往只有一线之隔。当埃莉诺·戴利被诊断出患有运动神经元病（MND）时，她以为自己等不到50岁生日。然而，一款突破性药物托夫森的出现，让她的生命奇迹般“冻结”在病情恶化前。但另一边，19岁的莉莉亚却因医疗资源分配不均，在等待中逐渐失去行动能力。这不仅是两个家庭的命运分野，更折射出新药从实验室到病床的漫长路上，制度、资源与人性之间的激烈碰撞。当科学突破已至，如何让生命不再因“邮编抽签”而错失希望？以下是我们的深度报道。
2019年被诊断出患有运动神经元病（MND）时，埃莉诺·戴利从未想过自己能活到50岁。
这种疾病无法治愈，大多数患者会在几年内随着运动、进食、说话和呼吸能力的丧失而离世。
但对埃莉诺而言，一根救命绳索出现了——一种突破性药物硬生生截停了病情的恶化。
“说实话这就像奇迹，我的时间仿佛被冻结了。”这位独生女的母亲告诉天空新闻。
MND会侵蚀大脑与神经，导致肌肉逐渐萎缩。尽管埃莉诺腿部已部分失去活动能力，但她的症状再未加剧——这让她得以见证那些曾以为无缘见到的人生里程碑。
“我最恐惧的是自己活不过一年，”埃莉诺说，“那时我常故意看催泪节目，假装是剧情让我流泪。但其实不是。我真正害怕的是看不到女儿长大，活不到50岁。”
“而这种新药让我实现了所有不可能。”
“但我深知自己极其幸运——并非每个人都能获得这样的机会。”
这种名为托夫森的药物，是首款能有效缓解MND症状的疗法。埃莉诺通过制造商渤健的早期用药计划获得了药物，该公司目前正向英国国民保健署免费提供该药。
然而，该药需定期进行脊柱注射。尽管药物本身免费，部分国民保健署信托机构表示缺乏实施注射的医护人员和医疗资源。
这些问题导致了“邮编抽签”式的用药机会差异，19岁的莉莉亚·杰克曼正是错失治疗的患者之一。
“精神酷刑”
“就像眼前晃着胡萝卜又被夺走，”莉莉亚的继母雷切尔说，她是一名有30年经验的家庭医生，“这太残酷，太不公了。”
莉莉亚去年八月确诊MND时，曾收到关于托夫森的说明册。但转诊后至今未能用上该药。
她现在需依靠轮椅生活，上臂力量持续衰退，连最热爱的事也力不从心。
“她以前最爱拼乐高和画画，现在都做不了了，”雷切尔哽咽道，“她拇指还有些功能，能操作电动轮椅，但关键是托夫森必须尽早使用才能保留功能——每一天都至关重要。”
“莉莉亚说这简直是精神酷刑，每天醒来都不知道又会失去什么身体功能。”
由工党议员伊恩·伯恩主持的MND议会跨党派小组证实，目前已知有20人无法获得托夫森，其中4人已在等待期间离世。
该药仅适用于SOD1基因突变导致的遗传性MND患者，这类病例仅占总数2%。
莉莉亚所在选区的议员、保守党资深后座议员卡罗琳·诺克斯指出：将用药范围扩展给这极少数人群本不该如此困难。
本周三，她与莉莉亚家人及伯恩共同向唐宁街递交请愿书，呼吁政府介入。
国民保健署的“红色枷锁”
此事引发了对国民保健署新药可及性的广泛担忧——尽管生命科学领域的研究项目和临床试验已投入数百万英镑。
托夫森已于去年七月获得英国药品与保健品管理局的市场许可。
但国民保健署常规用药的资助建议，需由英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）评估决定。
该机构将于三月启动对托夫森的评估程序，但周期长短未知。
据悉部长们不愿干预此流程，认为这会破坏官方程序权威性。
国王学院医院神经科顾问阿马尔·阿尔-沙拉比教授疾呼：“我们需要更简化的系统。”
他质问道：“政府总宣称要成为科学强国，在MND领域我们确实做到了。但科学突破后药物却无法惠及患者，这说明了什么？”
“如果新疗法无法通过国民保健署落地，研发的意义何在？医疗路径必须形成闭环。”
英国卫生与社会保障部发言人回应称：“我们致力于改善MND患者护理，确保他们获得所需支持与治疗。”
“托夫森已在英获批，NICE正与制造商协商是否建议将其纳入国民保健署常规资助。若获推荐，国民保健署英格兰分部将全力加速落地进程。”
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