神经母细胞瘤癌症治疗的安全准入

汽车作者 / 花爷 / 2025-04-08 13:24
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    由于与阿尔巴尼亚政府达成了一项协议,每个患有高危神经母细胞瘤的澳大利亚儿童和年轻人将继续在澳大利亚医院免费获得一

  

  由于与阿尔巴尼亚政府达成了一项协议,每个患有高危神经母细胞瘤的澳大利亚儿童和年轻人将继续在澳大利亚医院免费获得一种在澳大利亚无法获得的有前途的药物,称为DFMO。

  DFMO已被证明可以降低复发风险,提高高危神经母细胞瘤患者的生存率。

  在澳大利亚,每年大约有50名儿童被诊断出患有神经母细胞瘤,其中大约一半被归类为高危神经母细胞瘤。使用DFMO治疗的费用从50万美元到70万美元不等。

  通过有时限的供资,阿尔巴尼亚政府一直在偿还州和地区政府购买药品的费用。截至今天,这笔资金已被新的安排所取代,以确保新的或现有的合格患者继续免费获得该药。

  在澳大利亚DFMO供应商Norgine承诺建立所谓的扩展准入计划(EAP)之后,政府提供了临时资金,同时它寻求必要的TGA批准和PBS上市。

  通过今天开始的EAP, Clinigen代表Norgine将继续向患者免费提供DFMO。

  要访问EAP,治疗临床医生需要在网上为患者注册。任何处方DFMO的决定仍然是治疗临床医生的决定,与患者现有的治疗一致。

  DFMO已获得美国药品监管机构食品和药物管理局的批准。在澳大利亚,TGA已将其指定为“孤儿”药物,在一个特殊项目下开发并为少数患者提供药物-例如患有罕见的神经母细胞瘤癌症的儿童和年轻人-否则赞助商将无法在经济上可行。

  巴特勒部长的名言:

  “患有高风险神经母细胞瘤的儿童和家庭不必担心接受世界上最好的治疗。

  “这是为了让家庭在最艰难的战斗中安心。

  “政府的首要任务是确保所有通过我们的报销计划获得DFMO的患者将继续通过新的EAP获得它。

  “所有目前正在使用报销计划的患者一旦被他们的治疗医生登记,将被转移到EAP。

  “TGA正在评估Norgine的申请,将DFMO注册为澳大利亚治疗产品注册的高风险神经母细胞瘤治疗药物。

  Norgine将通过独立的专家药物福利咨询委员会(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee)寻求PBS上市的必要批准。”

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